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智通财经APP获悉,9月12日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,罗氏(Roche)申报的利司扑兰片上市申请获得受理,具体适应症尚未披露。公开资料显示,利司扑兰(risdiplam)是罗氏(RHHBY.US)的一款神经罕见病创新药物,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市,此次上市申请的剂型为片剂。 SAM是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一,是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致。利司扑兰(risdiplam)是
(原标题:罗氏(RHHBY.US)推动研发改革 拟推出20种新药)正规配资炒股网站 智通财经APP获悉,罗氏(RHHBY.US)计划推出20种新药,以应对本个十年给社会带来最大负担的疾病。该公司正寻求启动其研发计划。罗氏周一在一份报告中表示,该公司的目标是在2020年至2029年期间将使用其药物的患者数量增加两倍。该公司还在寻求将关键的晚期阶段临床试验的成功率提高约五分之一。近年来,在药物获得批准之前,该公司在克服这一障碍方面遇到了困难。 这一壮举虽然取得了辉煌成就,但也是用沉重的代价换来的。
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